先天患亨特综合症男孩接受全球首个基因治疗，效果让医生震惊

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罕见病：先天患亨特综合症男孩接受全球首个基因治疗，效果让医生震惊 - BBC News 中文

亨特综合症几乎只发生在男孩身上，极为罕见，全球每10万名男性新生儿中仅有一例。

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View: https://www.youtube.com/watch?v=71vGIzyEe5c

几天前在BBC 上看到这个专访。

Hunter syndrome: Boy with rare condition amazes doctors after world-first gene therapy

Oliver has an inherited condition called Hunter syndrome, which causes progressive damage to the body and brain.

www.bbc.com

这家的两个男孩都有患有Hunter syndrome，目前只有3岁的弟弟进行这个疗法，5岁的哥哥年龄太大不适合了。

亨特综合症几乎只发生在男孩身上，极为罕见，全球每10万名男性新生儿中仅有一例。